Кампанія Kelonia Therapeutics прадставіла вынікі клінічнага даследавання I фазы inMMyCAR (NCT07075185) на канферэнцыі Амерыканскага таварыства клінічнай анкалогіі (ASCO) 2026, якая праходзіла з 29 траўня па 2 чэрвеня 2026 года. У даследаванні разглядаецца тэрапія in vivo химерными антыгеннымі рэцэптарамі (CAR)-T-клеткамі, KLN-1010, якая прымяняецца ў пацыентаў з рэцыдывавальны або рефрактерной (р / р) множнай миеломой (ММ). KLN-1010 уяўляе сабой мадыфікаваны лентивирусный вектар, які кадуе чалавечы CAR-антыген паспявання B-клетак (BCMA), які ўводзіцца непасрэдна пацыентам і, у адрозненне ад аўталагічнай CAR-T-клеткавай тэрапіі, не патрабуе аферэзу, лімфадэплецыі і вытворчасці. Тэрапію прайшлі 18 пацыентаў на трох узроўнях дазоўкі. Кампанія Eli Lilly пагадзілася набыць гэты прэпарат у рамках здзелкі па набыцці Kelonia Therapeutics, якая адбылася ў красавіку 2026 года за 3,25 мільярда долараў авансам і яшчэ 3,75 мільярда долараў у выглядзе патэнцыйных паэтапных плацяжоў.
Усе пацыенты ва ўсіх дозавых групах адказалі на тэрапію: дзевяць частковых адказаў (ЧА), чатыры вельмі добрых ЧА (ОХЧО), адзін поўны адказ (ПА) і чатыры строгія ПЗ (СС). З пацыентаў, якіх можна было ацаніць як мінімум праз чатыры месяцы пасля інфузорыя (n = 6), у двух былі ОХЧО, а ў чатырох - СС, што паказвае на здольнасць тэрапіі забяспечваць глыбокія і ўстойлівыя адказы. Усе 18 пацыентаў дасягнулі мінімальнай рэшткавай хваробы (МГБ) праз месяц пасля інфузорыя; аднак у аднаго пацыента МГБ была станоўчай праз чатыры месяцы назірання. У іншага пацыента назіралася прагрэсаванне захворвання праз чатыры месяцы назірання, нягледзячы на частковы адказ і адмоўны вынік МГБ праз месяц назірання. У аднаго пацыента было экстрамедулярнае захворванне, і да першага месяца назірання адбылося поўнае акрыянне. Таксічнасць тэрапіі на аснове лянтывіруса выклікае асцярогі; Аднак сігналы бяспекі ў дадзеным выпадку былі адносна ўмеранымі: у чатырох пацыентаў назіраўся сіндром вызвалення цітокіны (СВЦ), усе з якіх былі 1 або 2 ступені цяжкасці і купіраваліся тацылізумабам і кортікостероідов. У двух пацыентаў назіраўся нейротоксический сіндром, звязаны з імуннымі эффекторных клеткамі (ICANS), адзін з якіх быў 3 ступені цяжкасці, але паддаваўся лячэнню і доўжыўся ўсяго тры дні. Гэтыя станоўчыя вынікі па бяспецы паказваюць на магчымасць правядзення тэрапіі ў амбулаторных умовах у будучыні.
Як і ўсе апублікаваныя на сённяшні дзень дадзеныя па CAR-T-тэрапіі in vivo, гэтыя дадзеныя з'яўляюцца няпоўнымі і патрабуюць назірання за вялікай колькасцю пацыентаў на працягу больш працяглага перыяду для вызначэння бяспекі і эфектыўнасці. Нягледзячы на тое, што гэты метад знаходзіцца на ранняй стадыі распрацоўкі, можна правесці параўнання з ESOT-01 кампаніі AstraZeneca, яшчэ адным лянцівірусным CAR-T-прэпаратам, нацэленым на BCMA, дадзеныя па якім былі апублікаваныя ў часопісе Lancet ў сакавіку 2026 года ў кантэксце рэцыдывавальны / рефрактерной множыні. У гэтым артыкуле былі прадстаўлены дадзеныя па пяці пацыентам, у трох з якіх назіраўся сіндром вызвалення цітокіны 3-й ступені. У аднаго пацыента, які атрымліваў ESOT-01, з раней існаваў пазакасцёвамазгавым захворваннем, назіралася цяжкае неўралагічнае пагаршэнне, супала з пікам экспансіі CAR-T-клетак, і пасля ён памёр ад спынення сэрца. Усе чатыры пацыента, дадзеныя якіх падлягалі ацэнцы, былі MRD-адмоўнымі: у трох назіралася sCR, а ў аднаго - VGPR. Пакуль што падаецца, што прэпарат AstraZeneca можа быць больш эфектыўным; аднак прэпарат Eli Lilly можа мець больш спрыяльны профіль бяспекі. Адна з праблем прадстаўленых дадзеных па KLN-1010 заключаецца ў тым, што незразумела, ці атрымлівалі якія-небудзь з пацыентаў раней лячэнне біспецыфічнымі прэпаратамі, нацэленымі на BCMA, або аўталагічнымі CAR-T-клеткамі ex vivo. Калі гэтая тэрапія будзе ўхвалена ў якасці тэрапіі трэцяй лініі пры рэцыдывавальны / рефрактерной множнай миеломе, многія пацыенты, верагодна, раней атрымлівалі прэпараты Carvykti (цилтакабтаген аутолеуцел) або Tecvayli (теклистамаб) кампаніі J & J, якія ў цяперашні час адобраны для лячэння рэцэдываў. рэцыдыве і знаходзяцца на позніх стадыях клінічных выпрабаванняў пры ўпершыню дыягнаставана множнай миеломе. KLN-1010 можа быць не гэтак эфектыўны ў пацыентаў, рэзістэнтнасць да тэрапіі, нацэленай на BCMA. У хутка развіваецца вобласці рэцыдывавальны / рефрактерной множнай миеломы CAR-T-клеткам in vivo будзе складана заняць трывалае месца ў клінічнай практыцы.
Артыкул "ASCO 2026: Kelonia прадстаўляе станоўчыя дадзеныя in vivo па ўжыванні CAR-T-клетак пры множнай миеломе" была першапачаткова створана і апублікавана кампаніяй Pharmaceutical Technology, брэндам, які належыць GlobalData.
Інфармацыя на гэтым сайце прадстаўлена добрасумленна і мае выключна агульны інфармацыйны характар. Яна не прызначана для выкарыстання ў якасці рэкамендацый, на якія вы павінны спадзявацца, і мы не даем ніякіх запэўненняў, гарантый ці абяцанняў, відавочных або пэўныя, адносна яе дакладнасці ці паўнаты. Перад прыняццем якіх-небудзь рашэнняў або адмовай ад іх на аснове інфармацыі, размешчанай на нашым сайце, вы павінны атрымаць прафесійную ці спецыялізаваную кансультацыю.