Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat empfohlen, die Marktzulassung für Tavneos (Avacopan) aufgrund von Bedenken hinsichtlich der Zuverlässigkeit der klinischen Daten, die zur Begründung der ursprünglichen Zulassung herangezogen wurden, zurückzuziehen.
Die Empfehlungen wurden veröffentlicht, nachdem der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Behörde eine Überprüfung durchgeführt hatte, um neue Informationen im Zusammenhang mit der Phase-III-Studie Advocate zu bewerten, die als wichtigstes Datenpaket für die Marktzulassung von Tavneos im Jahr 2022 diente.
Tavenos wurde vom amerikanischen biopharmazeutischen Unternehmen ChemoCentryx entwickelt, das 2022 von Amgen für 3,7 Milliarden US-Dollar übernommen wurde. Amgen erwarb die Rechte an dem Medikament in den USA, und CSL Vifor übernimmt die Vermarktung in Europa.
Diese Therapie ist indiziert zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer aktiver Granulomatose mit Polyangiitis (GPA) oder mikroskopischer Polyangiitis (MPA), zwei seltenen entzündlichen Erkrankungen der Blutgefäße.
Laut der Advocate-Studie war das Medikament bei der Einleitung einer Remission genauso wirksam wie hochdosierte Kortikosteroide und eignete sich besser zur langfristigen Aufrechterhaltung der Remission.
Die Gültigkeit dieser Ergebnisse ist jedoch mittlerweile fraglich. Nach Prüfung aller verfügbaren Daten und neuer Informationen zum Umgang mit den Studiendaten kam der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) zu dem Schluss, dass die Advocate-Studie unter Verstoß gegen die Grundsätze der Guten Klinischen Praxis (GCP) durchgeführt wurde.
Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) erklärte: «Die damals vorgelegten Studiendaten waren irreführend und konnten nicht mehr verwendet werden, um die Wirksamkeit von Tavneos nachzuweisen.».
Wie die Behörde hinzufügte, bedeutet dies, dass der Nutzen des Medikaments nicht mehr belegt ist und die Risiken nicht mehr überwiegt. Da die Daten nach der Markteinführung und weitere Analysen der Studie nicht ausreichen, um dies zu bestätigen, empfahl der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) den Widerruf der Zulassung für Tavneos. Der Ausschuss empfahl, keine neuen Patienten mit der Behandlung zu beginnen und bestehende Patienten auf geeignete Alternativen umzustellen.
Diese Entscheidung folgt einem ähnlichen Schritt der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA im April 2026. Das Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung (CDER) der Behörde empfahl einen Rückruf des Medikaments, da Mitarbeiter die Ergebnisse einer wichtigen klinischen Studie manipuliert hatten, um die Wirksamkeit des Medikaments vorzutäuschen, obwohl erste Analysen diese Schlussfolgerung nicht stützten. Das CDER äußerte zudem Bedenken hinsichtlich der Sicherheit von Tavneos und wies auf arzneimittelbedingte Leberschäden bei einigen Patienten hin.
Bill Mezzanotte, Leiter der Forschungs- und Entwicklungsabteilung von CSL Vifor, erklärte in einer Stellungnahme: «Obwohl wir vom Ergebnis des Verfahrens nach Artikel 20 enttäuscht sind, werden wir das Ergebnis des Regulierungsprozesses respektieren und uns zu dessen vollständiger Umsetzung verpflichten… Die Patientenversorgung hat für uns weiterhin höchste Priorität, und wir arbeiten eng mit den Aufsichtsbehörden, medizinischen Fachkräften und Patientenorganisationen zusammen, um einen angemessenen und sachgerechten Übergang zur Behandlung und die fortlaufende Unterstützung der Patienten zu gewährleisten.».
Die Überprüfung folgt auf 20 Todesfälle, die Anfang des Jahres in Japan bei Patienten unter der Einnahme von Tavneos gemeldet wurden. Die Todesfälle standen im Zusammenhang mit schweren Leberkomplikationen, wie beispielsweise dem Gallengangsverlustsyndrom. In einer eigenen, im März 2026 veröffentlichten Überprüfung verzeichnete die FDA 76 Fälle von Leberschäden.
In einer Stellungnahme im Mai 2026 erklärte Amgen, die Mitteilung der japanischen Regulierungsbehörde enthalte «wichtige Kontextinformationen nicht».
Das Pharmaunternehmen erklärte: «Diese Daten umfassen Fälle, in denen kein ursächlicher Zusammenhang mit dem Medikament nachgewiesen werden konnte. In den USA wurden bei mehr als 8.000 mit Tavneos behandelten Patienten keine Todesfälle im Zusammenhang mit schweren Leberschäden, einschließlich des Gallengangsverlustsyndroms (VBDS), gemeldet.».
Amgen hat ein Forschungsinstitut beauftragt, die Daten zu Tavneos unabhängig zu prüfen, um die Wirksamkeit des Medikaments vor der Anhörung durch die FDA nachzuweisen.
Der Artikel «EMA unterstützt den Rückzug der Marktzulassung für das Arzneimittel Tavneos für seltene Krankheiten aufgrund von Bedenken hinsichtlich der Daten» wurde ursprünglich von Pharmaceutical Technology, einer Marke von GlobalData, erstellt und veröffentlicht.
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