Cerca de 200 pacientes por ano poderiam se beneficiar da combinação do uso padrão de dois medicamentos comercializados para tratar doenças sanguíneas raras em pacientes do NHS (Serviço Nacional de Saúde do Reino Unido).
O Tafinlar (dabrafenibe) da Novartis e o Adcetris (brentuximabe vedotina) da Takeda, em combinação com a bendamustina, oferecerão aos pacientes uma opção de tratamento adicional quando outras terapias se mostrarem ineficazes.
Embora esses medicamentos não sejam totalmente novos para o Serviço Nacional de Saúde do Reino Unido, as novas aprovações permitem que sejam usados rotineiramente para tratar distúrbios sanguíneos raros.
No Reino Unido, o Tafinlar foi aprovado pela primeira vez para o tratamento de um certo tipo de melanoma em 2013, e o Adcetris foi aprovado um ano antes para o tratamento de certos tipos de linfoma. Esses medicamentos estão disponíveis e são regularmente financiados pelo Serviço Nacional de Saúde do Reino Unido para essas indicações há muitos anos.
O tafinlar agora está disponível fora das indicações aprovadas como tratamento padrão para neoplasias histiocíticas com a mutação BRAFV600E quando o tratamento padrão falha. As neoplasias histiocíticas são doenças sanguíneas raras e potencialmente fatais. Sem tratamento eficaz, aproximadamente uma em cada dez crianças com a doença de alto risco morre dentro de um ano após o diagnóstico, e sete em cada dez adultos dentro de cinco anos.
A terapia oral direcionada contra o câncer da Novartis funciona bloqueando os sinais de crescimento das células cancerígenas. Ao contrário da quimioterapia, seu caráter ambulatorial permite que os pacientes recebam o tratamento em casa, em vez de em um hospital, onde são necessários monitoramento rigoroso e internação.
Entretanto, uma combinação de Adcetris (desenvolvido em conjunto pela Takeda e Pfizer) e bendamustina beneficiará crianças com oito anos de idade ou mais com linfoma de Hodgkin que tenha recidivado ou não tenha respondido ao tratamento inicial.
O Diretor Clínico Nacional para o Câncer do NHS (Serviço Nacional de Saúde do Reino Unido), Professor Peter Johnson, disse: "Este é um momento histórico para pessoas com neoplasias histiocíticas e linfoma de Hodgkin, dando-lhes acesso a novas opções de tratamento que, de outra forma, poderiam estar fora de seu alcance.".
«Para as pessoas que convivem com a incerteza associada a esses tipos raros de câncer, esses tratamentos inovadores podem oferecer algo difícil de encontrar – uma nova esperança – e permitir que muitos pacientes sejam tratados em casa, em vez de no hospital, para que possam passar mais tempo aproveitando a vida.».
O acesso a dois tratamentos para pacientes com cânceres sanguíneos raros está em consonância com o Plano Nacional de Combate ao Câncer do governo do Reino Unido para a Inglaterra. Publicada em fevereiro de 2026, a estratégia visa garantir que três quartos dos pacientes diagnosticados com câncer estejam livres da doença ou vivendo uma vida plena em até cinco anos. Ao longo da próxima década, o governo implementará diversas estratégias, incluindo a melhoria do acesso a novos tratamentos e o fortalecimento do apoio aos pacientes durante o tratamento.
Os medicamentos são introduzidos por meio do Grupo Consultivo de Prioridades Clínicas (CPAG) do Serviço Nacional de Saúde da Inglaterra (NHS England), que avalia anualmente dezenas de medicamentos especializados, dispositivos médicos e tratamentos com base em seus benefícios para o paciente, eficácia clínica e custo-benefício. Diferentemente do NICE (Instituto Nacional de Excelência em Saúde e Cuidados), esse comitê prioriza políticas de aquisição especializadas, frequentemente para doenças raras e usos não aprovados de medicamentos existentes.
Segundo o NHS England, especialistas do CPAG observaram que a descoberta de fatores genéticos que causam câncer em pacientes significa que a terapia direcionada se tornou uma opção de tratamento adicional. Isso proporciona um atendimento mais personalizado com menos efeitos colaterais, acrescentou o NHS England.
Leslie Coombs, uma mulher de 69 anos do Reino Unido, recebeu Tafinlar há quatro anos através do programa de acesso preferencial da Novartis. Embora a quimioterapia tenha curado seu linfoma, a histiocitose persistiu. Ela então começou a tomar Tafinlar, o que levou à remissão.
Coombs afirmou: "Comecei a tomar [o medicamento] 10 dias antes do meu tratamento de radioterapia agendado, mas em três dias o tumor começou a diminuir rapidamente. Minha família e eu ficamos chocados — o tratamento de radioterapia teve que ser suspenso e continuo em remissão. Graças ao medicamento, posso continuar levando uma vida muito ativa.".
O artigo "Medicamentos da Novartis e da Takeda recebem aprovação para uso rotineiro no Serviço Nacional de Saúde do Reino Unido para cânceres sanguíneos raros" foi originalmente criado e publicado pela Pharmaceutical Technology, uma marca pertencente à GlobalData.