Ежегодно около 200 пациентов смогут получить пользу от объединения стандартного использования двух препаратов, имеющихся в продаже, для лечения редких заболеваний крови у пациентов Национальной службы здравоохранения Великобритании.
Препараты Tafinlar (дабрафениб) компании Novartis и Adcetris (брентуксимаб ведотин) компании Takeda в сочетании с бендамустином предложат пациентам дополнительный вариант лечения в тех случаях, когда другие методы терапии оказались неэффективными.
Хотя эти препараты не являются совершенно новыми для Национальной службы здравоохранения Великобритании, новые разрешения позволяют использовать их на регулярной основе для лечения редких заболеваний крови.
В Великобритании препарат Тафинлар был впервые одобрен для лечения определенного типа меланомы в 2013 году, а Адцетрис — годом ранее для лечения некоторых типов лимфом. Эти препараты доступны и регулярно финансируются Национальной службой здравоохранения Великобритании по соответствующим показаниям уже много лет.
Препарат Тафинлар теперь доступен вне зарегистрированных показаний в качестве стандартного метода лечения гистиоцитарных новообразований с мутацией BRAFV600E, когда стандартное лечение оказалось неэффективным. Гистиоцитарные новообразования — это редкие и потенциально смертельные заболевания крови. Без эффективного лечения примерно каждый десятый ребенок с заболеванием высокого риска умирает в течение года после постановки диагноза, а семь из десяти взрослых — в течение пяти лет.
Пероральная таргетная противораковая терапия от компании Novartis действует, блокируя сигналы роста раковых клеток. В отличие от химиотерапии, амбулаторный характер лечения позволяет пациентам получать терапию дома, а не в больнице, где требуется тщательное наблюдение и госпитализация.
Между тем, комбинация Адцетриса (совместно разработанная компаниями Takeda и Pfizer) и бендамустина принесет пользу детям в возрасте от восьми лет с лимфомой Ходжкина, которая рецидивировала или не отреагировала на первоначальное лечение.
Национальный клинический директор Национальной службы здравоохранения Великобритании по онкологическим заболеваниям, профессор Питер Джонсон, сказал: «Это знаменательный момент для людей с гистиоцитарными новообразованиями и лимфомой Ходжкина, предоставляющий им доступ к новым вариантам лечения, которые в противном случае могли бы быть им недоступны».
«Для людей, живущих в условиях неопределенности, связанной с этими редкими видами рака, эти инновационные методы лечения могут предложить то, что трудно найти – новую надежду – и позволить многим пациентам проходить лечение дома, а не в больнице, чтобы они могли больше времени проводить, наслаждаясь жизнью».
Доступ пациентов с редкими формами рака крови к двум видам терапии соответствует Национальному плану борьбы с раком в Англии, разработанному правительством Великобритании. Опубликованная в феврале 2026 года стратегия направлена на то, чтобы три четверти пациентов с диагностированным раком были здоровы или жили полноценной жизнью в течение пяти лет. В течение следующего десятилетия правительство будет реализовывать ряд стратегий, одна из которых – улучшение доступа к новым методам лечения и усиление поддержки пациентов во время лечения.
Внедрение лекарственных препаратов осуществляется через Консультативную группу по клиническим приоритетам Национальной службы здравоохранения Англии (CPAG), которая ежегодно оценивает десятки специализированных лекарств, медицинских изделий и методов лечения, исходя из их пользы для пациентов, клинической эффективности и соотношения цены и качества. В отличие от NICE, этот комитет уделяет приоритетное внимание специализированным политикам закупок, часто для редких заболеваний и несанкционированного применения существующих лекарств.
По данным Национальной службы здравоохранения Англии (NHS England), эксперты CPAG отметили, что обнаружение генетических факторов, вызывающих рак у пациентов, означает, что таргетная терапия стала дополнительным вариантом лечения. Это обеспечивает более персонализированный уход с меньшим количеством побочных эффектов, добавили в NHS England.
Лесли Кумбс, 69-летняя женщина из Великобритании, четыре года назад получила препарат Тафинлар в рамках программы льготного доступа, предлагаемой компанией Novartis. Хотя химиотерапия вылечила ее лимфому, гистиоцитоз сохранялся. Затем она начала принимать Тафинлар, что привело к ремиссии.
Кумбс заявил: «Я начал принимать [препарат] за 10 дней до запланированной лучевой терапии, но уже через три дня после начала приема опухоль начала быстро уменьшаться. Мы с семьей были поражены – лучевую терапию пришлось приостановить, и по сей день я нахожусь в ремиссии. Благодаря препарату я могу продолжать вести очень активный образ жизни».
Статья «Препараты компаний Novartis и Takeda получили разрешение на рутинное применение в Национальной службе здравоохранения Великобритании при редких видах рака крови» была первоначально создана и опубликована компанией Pharmaceutical Technology, брендом, принадлежащим GlobalData.