Un nouveau comprimé contre le cancer du pancréas a suscité près d'une minute d'applaudissements de la part des oncologues lors du plus grand congrès mondial sur le cancer, après que les données d'un essai clinique de phase avancée ont montré que le médicament doublait presque les taux de survie pour l'un des cancers les plus mortels connus de la médecine.
Le daraxonrasib a été présenté par le chercheur principal, le Dr Brian M. Volpin, directeur du Hale Center for Pancreatic Cancer Research du Dana-Farber Cancer Institute, lors d'une séance plénière de la réunion annuelle 2026 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) à Chicago le 31 mai.
Il bloque une protéine mutée qui stimule la croissance tumorale dans plus de 90 % des cas de cancer du pancréas – une cible restée incurable pendant des décennies.
L'image d'illustration montre une femme tenant une maquette de l'anatomie du pancréas humain.
Lorsque Volpin a projeté une diapositive démontrant que la prise d'un comprimé quotidien réduisait de 60 % le risque de décès chez les patients atteints d'un cancer du pancréas métastatique déjà traité, la salle comble a éclaté en applaudissements, les spectateurs l'accueillant par des acclamations, des sifflets et des applaudissements.
« Ce moment n’était pas prévu pour ma prestation », a plaisanté Volpin depuis la scène lorsque les applaudissements se sont enfin tus.
Les vidéos des applaudissements ont été visionnées des millions de fois sur les réseaux sociaux.
Ce médicament a attiré l'attention du public après que l'ancien sénateur républicain du Nebraska, Ben Sasse, l'ait présenté dans une émission. «60 minutes» Il a déclaré avoir ressenti moins de douleur pendant la prise de ce médicament.
L’Associated Press rapporte que les oncologues reçoivent un nombre considérable de demandes de renseignements concernant le lancement du programme d’accès spécial.
Qu’est-ce que le daraxonrasib et pourquoi est-il important ?
Le cancer du pancréas tue environ 50 000 Américains chaque année, avec un taux de survie à cinq ans de seulement 3 % pour les formes métastatiques. Plus de 90 % des tumeurs pancréatiques sont causées par des mutations du gène KRAS, une protéine longtemps considérée comme « intraitable » car sa surface lisse empêchait les molécules médicamenteuses de s’y fixer.
Le Dr Shubham Pant, du MD Anderson Cancer Center, l'un des chercheurs participant aux essais cliniques, a comparé KRAS à une « balle brillante ». « On ne peut rien y coller. Ça glisse tout simplement », a déclaré Pant lors d'une récente interview. Cadre dirigeant en gestion des soins de santé .
Le daraxonrasib est le premier médicament d'une nouvelle classe d'« inhibiteurs RAS(ON) multisélectifs » : des médicaments qui désactivent la forme active de la protéine en présence de multiples variants de KRAS, même dans les tumeurs sans mutation RAS détectable. Cela le rend potentiellement pertinent pour pratiquement tous les patients atteints d'un cancer du pancréas, indépendamment du profil génétique de leur tumeur.
Dans la troisième phase des essais cliniques du RASolute 302, menée par la société californienne Revolution Medicines et publiée simultanément dans Le New England Journal of Medicine , 500 patients atteints d'un adénocarcinome canalaire pancréatique métastatique ayant connu une progression de la maladie au cours d'un traitement antérieur ont été randomisés.
Ils ont reçu soit du daraxonrasib à la dose de 300 mg par voie orale une fois par jour, soit une chimiothérapie intraveineuse standard, au choix de l'investigateur.
Les résultats étaient étonnants :
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Survie globale patients présentant des mutations RAS G12 : 13,2 mois avec le daraxonrazib contre 6,6 mois avec la chimiothérapie.
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Survie sans progression : 7,3 mois contre 3,5 mois.
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Rapport de risque de décès : 0,40, ce qui correspond à une réduction du risque de 60 %.
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Arrêt du traitement en raison des effets secondaires : 1,2% pour le daraxonrasib contre 11,2% pour la chimiothérapie.
Cette étude a été financée par Maker Revolution Medicines.
La directrice médicale de l'ASCO, Julie R. Gralow, MD, a qualifié les données de « bien plus qu'un triomphe ». Elle a déclaré aux journalistes samedi : « J'ai souvent entendu cette étude qualifiée de triomphe. Je dirais plutôt que c'est un succès retentissant. ».
Le Dr Rachna Shroff, chef du service d'hématologie/oncologie du centre de cancérologie de l'université d'Arizona et commentatrice sélectionnée par l'ASCO pour cette étude, l'a qualifiée de « révolutionnaire dans le traitement du cancer du pancréas ».
« Après 16 ans de pratique en tant que médecin spécialiste du cancer du pancréas, j'ai littéralement fondu en larmes à la clinique. Il s'agit d'une recherche incroyablement importante pour nos patients », a-t-elle déclaré.
La docteure Anna Berkenblit, directrice scientifique et médicale du Pancreatic Cancer Action Network, a qualifié ces données de « progrès le plus significatif jamais réalisé dans la lutte contre le cancer du pancréas ».
Que va-t-il se passer ensuite ?
La Food and Drug Administration (FDA) prévoit d'accélérer son examen du médicament.
La FDA élargit l'accès à un médicament expérimental pour les patients répondant à certains critères. L'agence a accordé au daraxonrasib les désignations de « thérapie innovante » et de « médicament orphelin » et l'a inclus dans son Programme national de bons prioritaires, ce qui pourrait accélérer son examen.
Les chercheurs testent actuellement le daraxonrasib à des stades plus précoces du traitement, en association avec une chimiothérapie, et dans d'autres cancers induits par l'activation de RAS, notamment les cancers du poumon, du côlon et de l'ovaire.
L'Associated Press a contribué à cet article.
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