Компания Biogen получила от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) статус прорывной терапии для саланерсена (BIIB115), экспериментального препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
Этот прогресс подтверждает предварительные данные, указывающие на то, что саланерсен может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения спинальной мышечной атрофии.
Решение FDA последовало за данными исследования фазы Ib препарата саланерсен, представленными на Клинической и научной конференции Ассоциации по мышечной дистрофии 2026 года и на пятом Международном научном конгрессе по СМА в Европе в 2026 году.
В исследование были включены дети с СМА, у которых ранее генная терапия показала неудовлетворительные результаты.
Ежегодное применение саланерсена привело к заметному улучшению двигательной функции и замедлению нейродегенерации, что было подтверждено снижением уровня нейрофиламентов. Лечение в целом хорошо переносилось.
Стефани Фрадетт, руководитель подразделения Biogen по разработке препаратов для лечения редких неврологических заболеваний, заявила: «Это решение отражает заключение FDA о том, что саланерсен потенциально может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения».
«Это важная веха для нашего портфеля препаратов для лечения СМА, поскольку мы продвигаемся к III фазе исследований, призванных установить роль саланерсена в будущем лечении СМА».
Программа III фазы клинических исследований саланерсена включает три глобальных исследования. Исследование STELLAR-I, в котором в настоящее время ведется набор участников, сосредоточено на младенцах в возрасте до шести недель, ранее не получавших лечения и находящихся в досимптоматической стадии, с генетическим диагнозом спинальной мышечной атрофии (СМА).
В рамках исследования SOLAR, в котором также ведется набор участников, будут обследованы подростки и взрослые (в возрасте 15-60 лет) с СМА, включая тех, кто ранее не получал лечения или получал лечение риздипламом.
В исследовании STELLAR-II, набор участников в которое планируется начать в июне 2026 года, будут сравниваться результаты лечения онасемногеном абепарвовеком-xioi у младенцев, ранее получавших генную терапию до шести недель жизни.
Саланерсен — это антисмысловой олигонуклеотид, вводимый интратекально и предназначенный для коррекции сплайсинга пре-мРНК гена выживания двигательных нейронов 2 (SMN2), что приводит к увеличению выработки белка SMN. В его состав входит новая химическая формула, позволяющая вводить препарат один раз в год.
В исследовании фазы Ib с участием 24 человек в возрасте от 0,5 до 12 лет было отмечено значительное снижение уровня легкой цепи нейрофиламента через шесть месяцев, которое сохранялось на протяжении всего периода наблюдения.
У всех участников наблюдалось улучшение по одному или нескольким показателям, при этом 12 из 24 достигли как минимум одного нового двигательного этапа, установленного Всемирной организацией здравоохранения (ВОЗ). Большинство нежелательных явлений были легкой или средней степени тяжести.
СМА — это редкое генетическое нервно-мышечное заболевание, приводящее к прогрессирующей мышечной слабости вследствие потери двигательных нейронов.
Ранее в этом году FDA присвоило препарату литифилимаб (BIIB059) компании Biogen статус прорывной терапии для лечения кожной красной волчанки, хронического аутоиммунного заболевания кожи.
Статья «Саланерсен компании Biogen получил от FDA статус прорывной терапии для лечения СМА» была первоначально создана и опубликована компанией Pharmaceutical Technology, брендом, принадлежащим GlobalData.
Информация на этом сайте предоставлена добросовестно и носит исключительно общий информационный характер. Она не предназначена для использования в качестве рекомендаций, на которые вы должны полагаться, и мы не даем никаких заверений, гарантий или обещаний, явных или подразумеваемых, относительно ее точности или полноты. Перед принятием каких-либо решений или отказом от них на основе информации, размещенной на нашем сайте, вы должны получить профессиональную или специализированную консультацию.