Компания Kelonia Therapeutics представила результаты клинического исследования I фазы inMMyCAR (NCT07075185) на конференции Американского общества клинической онкологии (ASCO) 2026, проходившей с 29 мая по 2 июня 2026 года. В исследовании рассматривается терапия in vivo химерными антигенными рецепторами (CAR)-T-клетками, KLN-1010, применяемая у пациентов с рецидивирующей или рефрактерной (р/р) множественной миеломой (ММ). KLN-1010 представляет собой модифицированный лентивирусный вектор, кодирующий человеческий CAR-антиген созревания B-клеток (BCMA), который вводится непосредственно пациентам и, в отличие от аутологичной CAR-T-клеточной терапии, не требует афереза, лимфодеплеции и производства. Терапию прошли 18 пациентов на трех уровнях дозировки. Компания Eli Lilly согласилась приобрести этот препарат в рамках сделки по приобретению Kelonia Therapeutics, которая состоялась в апреле 2026 года за 3,25 миллиарда долларов авансом и еще 3,75 миллиарда долларов в виде потенциальных поэтапных платежей.
Все пациенты во всех дозовых группах ответили на терапию: девять частичных ответов (ЧО), четыре очень хороших ЧО (ОХЧО), один полный ответ (ПО) и четыре строгих ПО (СС). Из пациентов, которых можно было оценить как минимум через четыре месяца после инфузии (n=6), у двух были ОХЧО, а у четырех — СС, что указывает на способность терапии обеспечивать глубокие и стойкие ответы. Все 18 пациентов достигли минимальной остаточной болезни (МОБ) через месяц после инфузии; однако у одного пациента МОБ была положительной через четыре месяца наблюдения. У другого пациента наблюдалось прогрессирование заболевания через четыре месяца наблюдения, несмотря на частичный ответ и отрицательный результат МОБ через месяц наблюдения. У одного пациента было экстрамедуллярное заболевание, и к первому месяцу наблюдения произошло полное выздоровление. Токсичность терапии на основе лентивирусов вызывает опасения; Однако сигналы безопасности в данном случае были относительно умеренными: у четырех пациентов наблюдался синдром высвобождения цитокинов (СВЦ), все из которых были 1 или 2 степени тяжести и купировались тоцилизумабом и кортикостероидами. У двух пациентов наблюдался нейротоксический синдром, связанный с иммунными эффекторными клетками (ICANS), один из которых был 3 степени тяжести, но поддавался лечению и длился всего три дня. Эти положительные результаты по безопасности указывают на возможность проведения терапии в амбулаторных условиях в будущем.
Как и все опубликованные на сегодняшний день данные по CAR-T-терапии in vivo, эти данные являются неполными и требуют наблюдения за большим количеством пациентов в течение более длительного периода для определения безопасности и эффективности. Несмотря на то, что этот метод находится на ранней стадии разработки, можно провести сравнения с ESOT-01 компании AstraZeneca, еще одним лентивирусным CAR-T-препаратом, нацеленным на BCMA, данные по которому были опубликованы в журнале Lancet в марте 2026 года в контексте рецидивирующей/рефрактерной множественной миеломы. В этой статье были представлены данные по пяти пациентам, у трех из которых наблюдался синдром высвобождения цитокинов 3-й степени. У одного пациента, получавшего ESOT-01, с ранее существовавшим внекостномозговым заболеванием, наблюдалось тяжелое неврологическое ухудшение, совпавшее с пиком экспансии CAR-T-клеток, и впоследствии он умер от остановки сердца. Все четыре пациента, данные которых подлежали оценке, были MRD-отрицательными: у трех наблюдалась sCR, а у одного — VGPR. Пока что кажется, что препарат AstraZeneca может быть более эффективным; однако препарат Eli Lilly может иметь более благоприятный профиль безопасности. Одна из проблем представленных данных по KLN-1010 заключается в том, что неясно, получали ли какие-либо из пациентов ранее лечение биспецифическими препаратами, нацеленными на BCMA, или аутологичными CAR-T-клетками ex vivo. Если эта терапия будет одобрена в качестве терапии третьей линии при рецидивирующей/рефрактерной множественной миеломе, многие пациенты, вероятно, ранее получали препараты Carvykti (цилтакабтаген аутолеуцел) или Tecvayli (теклистамаб) компании J&J, которые в настоящее время одобрены для лечения рецидивирующей/рефрактерной множественной миеломы при первом рецидиве и находятся на поздних стадиях клинических испытаний при впервые диагностированной множественной миеломе. KLN-1010 может быть не столь эффективен у пациентов, резистентных к терапии, нацеленной на BCMA. В быстро развивающейся области рецидивирующей/рефрактерной множественной миеломы CAR-T-клеткам in vivo будет сложно занять прочное место в клинической практике.
Статья «ASCO 2026: Kelonia представляет положительные данные in vivo по применению CAR-T-клеток при множественной миеломе» была первоначально создана и опубликована компанией Pharmaceutical Technology, брендом, принадлежащим GlobalData.
Информация на этом сайте предоставлена добросовестно и носит исключительно общий информационный характер. Она не предназначена для использования в качестве рекомендаций, на которые вы должны полагаться, и мы не даем никаких заверений, гарантий или обещаний, явных или подразумеваемых, относительно ее точности или полноты. Перед принятием каких-либо решений или отказом от них на основе информации, размещенной на нашем сайте, вы должны получить профессиональную или специализированную консультацию.