L’Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé le retrait de l’autorisation de mise sur le marché du Tavneos (avacopan) en raison de préoccupations concernant la fiabilité des données cliniques utilisées pour appuyer son approbation initiale.
Les recommandations ont été publiées après que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'agence a mené un examen pour évaluer les nouvelles informations relatives à l'étude de phase III Advocate, qui a servi de principal ensemble de données pour l'autorisation de mise sur le marché de Tavneos en 2022.
Tavenos a été développé par la société biopharmaceutique américaine ChemoCentryx, qui a ensuite été rachetée par Amgen pour 3,7 milliards de dollars en 2022. Amgen a acquis les droits sur le médicament aux États-Unis, et CSL Vifor se charge de sa commercialisation en Europe.
Ce traitement est indiqué pour le traitement des adultes atteints de granulomatose avec polyangéite (GPA) ou de polyangéite microscopique (MPA) actives sévères, deux maladies inflammatoires rares des vaisseaux sanguins.
Selon l'étude publiée dans Advocate, ce médicament était aussi efficace que les corticostéroïdes à forte dose pour induire une rémission et permettait de maintenir cette rémission à long terme avec une plus grande efficacité.
Toutefois, la validité de ces résultats est désormais remise en question. Après avoir examiné toutes les données disponibles et de nouvelles informations sur le traitement des données de l'étude, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a conclu que l'étude Advocate avait été menée en violation des principes des Bonnes Pratiques Cliniques (BPC).
L’Agence européenne des médicaments (EMA) a déclaré : « Les données de l’étude fournies à l’époque étaient trompeuses et ne pouvaient plus être utilisées pour démontrer l’efficacité de Tavneos. ».
Comme l'a ajouté l'agence, cela signifie que les bénéfices du médicament ne sont plus démontrés et ne justifient plus ses risques. Les données de pharmacovigilance et l'analyse complémentaire de l'étude étant insuffisantes pour le confirmer, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a recommandé le retrait de l'autorisation de mise sur le marché de Tavneos. Le comité a également recommandé de ne pas initier de traitement chez les nouveaux patients et d'orienter les patients déjà sous traitement vers des alternatives appropriées.
Cette décision fait suite à une mesure similaire prise par la FDA (Food and Drug Administration) américaine en avril 2026. Le CDER (Center for Drug Evaluation and Research) de l'agence avait proposé le rappel du médicament, estimant que des membres du personnel avaient manipulé les résultats d'un essai clinique clé afin de faire croire à son efficacité, alors même que l'analyse initiale ne confirmait pas cette conclusion. Le CDER s'inquiétait également de l'innocuité du Tavneos, ayant constaté des cas d'hépatotoxicité chez certains patients.
Bill Mezzanotte, responsable de la recherche et du développement chez CSL Vifor, a déclaré dans un communiqué : « Bien que nous soyons déçus par l’issue de la procédure de l’article 20, nous respecterons le résultat du processus réglementaire et nous nous engageons à le mettre pleinement en œuvre… Les soins aux patients restent notre priorité absolue et nous travaillons en étroite collaboration avec les autorités réglementaires, les professionnels de la santé et les organisations de patients afin d’assurer une transition appropriée vers le traitement et un soutien continu aux patients. ».
Cette évaluation fait suite à 20 décès survenus au Japon en début d'année chez des patients ayant reçu une prescription de Tavneos. Ces décès étaient liés à de graves complications hépatiques, notamment le syndrome de disparition des voies biliaires. Dans sa propre évaluation, publiée en mars 2026, la FDA avait recensé 76 cas d'atteinte hépatique.
Dans un communiqué publié en mai 2026, Amgen a déclaré que l'avis du régulateur japonais « manquait de contexte important ».
La société pharmaceutique a déclaré : « Ces données incluent des cas pour lesquels un lien de causalité avec le médicament n’a pas été établi. Aux États-Unis, aucun décès associé à une atteinte hépatique grave, notamment au syndrome de disparition des voies biliaires (SDFVB), n’a été rapporté parmi plus de 8 000 patients traités par Tavneos. ».
Amgen a engagé une société de recherche pour examiner de manière indépendante les données relatives au Tavneos afin de prouver l'efficacité du médicament avant l'audience de la FDA.
L'article « L'EMA soutient le retrait de l'autorisation de mise sur le marché du médicament Tavneos, destiné aux maladies rares, en raison de problèmes liés aux données » a été initialement créé et publié par Pharmaceutical Technology, une marque appartenant à GlobalData.
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